ALS治療薬開発の現状
もう薬は要らない！のTAMAさんと昨夜久しぶりにお会いしました。
TAMAさんとは6月下旬にお会いして以来ですから、3ヶ月ぶりでした。
状態は当時を100とすると、70位まで下がっているそうで、筋肉に痛みが起こっているとのことでした。
仕事は今まで通りされているそうです。
そして教えていただいたのが以下のブログ。
World Society for Stereotactic and Functional Neurosurgery
メディシノバ(4875) 米国神経学会第70回年次総会におけるMN-166の進行型多発性硬化症を適応とするフェーズ2b臨床治験（SPRINT-MS）結果に関する発表のお知らせ
【ALSの治療薬】新規ASO薬の開発について(2)（ディスカッション編）
Antisense oligonucleotides extend survival and reverse decrement in muscle response in ALS models
記事を読む限りALSは原因不明で治療法はない、という通説は過去のものになりそうです。
ALSに関してはSOD1遺伝子変異型についてASO治療がはじまり、今回のc9関連とあわせて、家族性ALSの大半、孤発性ALSの約１０％ほどが治療対象になるはずで、日本の武田薬品工業社がWave Life Sciences社など開発企業と連携協定を結んでいます。
ちなみにWave 社は、重大な遺伝的疾患を持つ患者のために革新的な治療法を提供することに焦点を絞ったバイオテクノロジー企業です。
US Headquarters Wave Life Sciences USA, Inc.
2018 年2 月20 日（米国東部標準時間）に Wave Life Sciences Ltd.と武田薬品工業社は中枢神経系疾患を対象とした治療薬開発を進めるためのグローバルな戦略的提携を行っています。
下記は要約です。
この提携で武田薬品工業社は、ハンチントン病、筋萎縮性側索硬化症、前頭側頭型認知症及び脊髄小脳失調症３型に関するWave 社の開発薬について共同開発及び共同製品化プログラム（利益は折半する条件）のオプション権を持つようです。
Wave 社は、その対価として少なくとも230 百万米ドル（契約一時金として110 百万米ドル、Wave 社株式購入として60 百万米ドル（54.70 米ドル／株）、及び研究支援として少なくとも60 百万米ドルが含まれる）を受領することになります。
また、武田薬品工業社は、中枢神経系疾患に関する自社の複数の前臨床試験プログラム（一度に6 つまで）に対しWave 社のプラットフォーム技術を適用する権利を持ち、一方Wave社は、その対価として1,000 百万米ドルを超える製品化前の潜在的マイルストーンと売上高に応じたロイヤルティを受領することになります。
武田薬品工業社はWave 社に110 百万米ドルの契約一時金を支払い、Wave 社の普通株式60 百万米ドルを1 株当たり54.70 米ドルで購入します。また、武田薬品工業社は、武田薬品工業社の選択により同社へライセンスされた複数の前臨床試験を進展させるため、4 年間に少なくとも60 百万米ドルをWave 社の研究に資金提供する予定です。
Wave 社の社長兼最高経営責任者（CEO）であるPaul Bolno 氏は、次のように述べています。
「この野心的な提携で、武田薬品工業社と協力して、神経系疾患に罹患した患者に有意義な治療法を提供することに興奮しています。今回の提携で、複数のデータを通じて臨床試験プログラムを進め、神経学やその他の治療分野でのパイプラインを拡大し続けるための追加リソースを提供します。
私たちは、武田薬品工業社と協力して、オリゴヌクレオチドと臨床能力の専門知識を活用して、当社を成長させ、患者のために科学的かつ医学的な進歩を続けることを楽しみにしています。
武田薬品工業社のCenter for External Innovation のDaniel Curran 氏は次のように述べています。
武田薬品工業社では、患者に革新的な医薬品を提供するという研究のフォーカスとコミットメントを共有する企業との提携に重点を置いています。オリゴヌクレオチドを最適化するWave 社の専門知識は、武田薬品工業社が現在神経系疾患のために追求しているプログラムに対する補完的なアプローチを提供し、成功への可能性を最大限に引き出すものとなります。Wave 社のパイプラインと研究のフォーカスは武田薬品工業社のものと合致しています。
Wave 社の化学プラットフォームは、複数の治療様式にわたって優れた有効性と安全性を提供するように設計された、高度に特異的で、特性の優れたオリゴヌクレオチドの作製を可能にします。 Wave 社のパイプラインは当初、神経疾患にフォーカスしておりましたが、他のいくつかの治療領域にまたがって拡大しています。
本契約の第一の要素は、Wave 社が初期臨床試験においてメカニズムを証明している以下の核酸医薬治療薬について、武田薬品工業社がWave 社と共同開発し、共同販売するオプション権を付与します。
Takeda collaborates with Wave Life Sciences 英文
武田薬品工業株式会社は、遺伝的に定義された神経疾患のためのアンチセンスオリゴヌクレオチドを開発するために、Wave Life Sciences Ltd.（Wave）と研究、開発、商業コラボレーションおよびマルチプログラムオプション契約を締結したことを発表しました。
このパートナーシップは、プログラムの内部パイプラインを補完するコラボレーションに重点を置いた武田の外在化戦略を支援し、現在の治療オプションのない疾病を治療するための次世代の革新的治療法です。
タケダでは、神経科学の研究開発分野で革新的なアプローチを追求することに真剣に取り組んでいます」とEmilyangelo Ratti氏は述べています。ウェーブとのコラボレーションは、治療法が現在利用できない患者のための変形療法の開発を加速することにさらに焦点を当てています。
Waveとの共同研究の最初の要素は、ハンチントン病（HD）、筋萎縮性側索硬化症（ALS）（一般にルーゲーリック病と呼ばれる）、前頭側頭型認知症（FTD）および脊髄小脳失調症3型（SCA3）Waveは、低分子または生物製剤で治療することが歴史的に困難な疾患を標的とするために、オリゴヌクレオチド治療薬を開発している。
それらの分子は、疾患を促進するタンパク質の発現を減少させるため、または機能不全の突然変異タンパク質の生産を機能性タンパク質の生産に変換し、標的疾患を治療する可能性を有するように設計されている。このコラボレーションの最初の要素は、メカニズムの臨床的証明を実証した後に共同開発し、共同販売するオプションを用いて、次の潜在的な治療法を調査することです：
突然変異ハンチンチンを選択的に標的とし、現在HDの治療のためのフェーズ1b / 2a臨床試験中であるWVE-120101およびWVE-120102 C9ORF72を標的とするWVE-3972-01は、2018年第4四半期に始まるALSおよびFTD治療の臨床試験で評価される予定である。
共同研究の第二の要素は、アルツハイマー病およびパーキンソン病を含む他の神経学的障害を対象とする複数の前臨床プログラムの独占的ライセンスを受ける権利をタケダに提供することです。4年の任期中のいずれかの時点で、企業は6つの前臨床計画に協力することができます。
タケダの外部革新センターのダニエル・カラン（Daniel Curran）ヘッドは次のように述べています。タケダでは、研究の焦点と変容する医薬品を患者に提供することを約束する企業と提携することに重点を置いています。ウェーブのオリゴヌクレオチド最適化の専門技術は、武田が現在神経障害のために追求しているプログラムに対する補完的なアプローチを提供し、成功への可能性を最大限に引き出し、パイプラインとフォーカスは自社のものと密接に結びついています。
というわけで、この契約を読む限り、治験に入り、効果が高い場合には早期に実用化されることが期待できます。
Wave Life Sciences Ltd. (WVE)の月足チャート
2018 年2 月20 日の提携時に急騰していますね。
開発の進捗状況はチャートに反映されるはずです。
とにかく、薬が使えるようになるまで、体の抵抗力を上げておくことです。
自分で出来る範囲のことをできるだけやってみる、という姿勢とモチベーションをどれだけ継続出来るかが勝負でしょうか・・
フォローしませんか？
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